基因治疗不是梦

  (转自中国科技网)美国《科学》杂志在线版17日报道一项人类医疗史的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变人类基因的方法来治愈严重遗传疾病。

  这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中最终产生机能障碍。

  在本次治疗中,马德所接受的基因编辑工具,是锌手指核酸酶,而并非一直以来广受关注的CRISPR。与后者相比,锌手指核酸酶的“资历”更早,它被认为是第一代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的精准度也更高。

  本次治疗中,没有致病性的腺相关病毒会承载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段就接受了新的正常基因。

  之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞再注射回人体内,并非对活体患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限,部分效果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内得到确切答案,其一旦成功将会推动基因疗法进入全面开展阶段。

  但其目前引起了人们一定担忧:尽管锌手指核酸酶安全性已经过测试,动物模型也得到良好反馈,但仍会有无法预计的副作用存在。美国国立卫生研究院参与批准这一项目的官员表示,到目前为止,尚没有证据表明该疗法具有危险性,因此也不应害怕。